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Essai Sanfilippo :

Un succès grâce à la mobilisation de tous

L'essai clinique pour évaluer l'action du médicament Zavesca auprès de 25 enfants souffrant de la maladie de Sanfilippo (MPS III) ira à son terme et selon les conditions du protocole médical.

Pour tous leurs parents, il s'agit là d'une formidable réussite à bien des titres. Le premier, c'est d'avoir partagé la conviction avec l'équipe médicale du centre de référence des maladies du métabolisme de l'hôpital Edouard Herriot (Lyon) de l'intérêt de mener une étude sur une molécule existante, mais employée sur une autre pathologie. Le second fût d'accepter les contraintes de cet essai qu'elles soient d'ordre médical ou pratique. Et le dernier aura été de démontrer pleinement la force de la Solidarité et de l'Engagement de leur association, de celle de tous ceux concernés par une maladie lysosomale : VML.

L'essai clinique sera pleinement réalisé, il s'agit maintenant d'une certitude. Il aura fallu malheureusement une débauche d'énergie, non pas depuis 1 mois mais pratiquement depuis un an, pour qu'une situation inconcevable trouve ses solutions.

VML adresse ses plus vifs remerciements à tous ceux qui ont su relayer son combat ; adhérents, bénévoles, donateurs, journalistes et personnalités politiques. A la pointe de cet engagement, bien sûr les parents dont l'enfant est inclus dans l'essai et qui ont eu le courage d'ouvrir leur porte et de montrer la réalité d'une terrible maladie. Et cette manifestation de solidarité s'entend pour tous les malades : «  Je sais que pour ma fille, il est peut-être déjà trop tard , déclarait le papa d'un de ces enfants, mais il fallait le faire pour tous les autres qui attendent  ».

Aujourd'hui, à l'heure de cet heureux dénouement, l'association VML précise que si les fonds levés étaient supérieurs au besoin de financement final, l'excédent serait entièrement affecté au financement d'autres programmes de recherche médical pour la maladie de Sanfilippo ou de recherche communes pour la maladie de Sanfilippo et d'autres pathologies.

Enfin, et quelque soient les résultats finaux de cet essai clinique, VML ne saurait conclure sans  adresser sa plus chaleureuse gratitude et ses remerciements les plus sincères à une personne sans qui rien n'aurait pu avoir lieu : le docteur Nathalie GUFFON, coordonateur du centre de référence des maladies du métabolisme de l'hôpital Edouard Herriot de Lyon.